“Este procedimento envolve uma cirurgia intraocular que culmina com a injeção subretiniana de voretigene neparvovec”, explica o CHUC. A equipa cirúrgica, constituída pelos Drs. João Figueira e Mário Alfaiate, realizou o procedimento no olho direito de uma jovem adolescente de 16 anos, estando o segundo olho programado para o dia 28 de maio.
De acordo com o CHUC, o novo tratamento está indicado para doentes com distrofias hereditárias da retina associadas ao gene RPE65. Apesar da baixa prevalência, estas doenças são das principais causas de comprometimento visual grave e cegueira em crianças e adultos jovens.
“Este novo tratamento que podemos considerar como um marco na medicina moderna, vai permitir melhorar a função visual destes doentes, como reportado nos ensaios clínicos que levaram à aprovação do fármaco voretigene neparvovec, onde são assinaladas melhorias significativas na sensibilidade à luz, campo visual e capacidade de deambulação em ambientes de baixa luminosidade”, refere o Prof. Doutor Joaquim Murta, responsável pelo Serviço de Oftalmologia do CHUC.
O CHUC é Centro de Referência Internacional para o Diagnóstico e Tratamento de Distrofias Hereditárias da Retina, numa equipa encabeçada pelo Dr. João Pedro Marques.
O médico faz referência ao atual desenvolvimento da ciência e da investigação, declarando que “durante a última década, assistimos a uma aceleração sem precedentes na descoberta de novos genes e mecanismos patogénicos subjacentes às distrofias hereditárias da retina, abrindo caminho para uma nova era de terapia génica”.
Em dezembro de 2017, o voretigene neparvovec foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento de distrofias da retina associadas ao gene RPE65. Um ano depois, o medicamento foi aprovado Agência Europeia do Medicamento (EMA), abrindo portas ao tratamento de doentes na Europa. Desde a sua comercialização, foram já tratados mais de 200 doentes em todo o Mundo.
