A PTC Therapeutics junta-se ao Dia Mundial da Conscientização de Duchenne, assinalado hoje, 7 de setembro, para comemorar também o 150.º aniversário do reconhecimento oficial da distrofia muscular de Duchenne.

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quinta-feira, 06 setembro 2018 16:18

Alnylam recebe aprovação de patisiran na Europa

A Alnylam Pharmaceuticals anunciou no final do mês de agosto que a Comissão Europeia (CE) concedeu a autorização de introdução no mercado do patisiran para o tratamento da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (ATTRh) em adultos com polineuropatia de fase 1 ou 2. O fármaco, desenvolvido a partir de uma descoberta científica vencedora de um Prémio Nobel, é a primeira terapêutica de ARN de interferência (ARNi) aprovada na União Europeia.

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A Amicus Therapeutics anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu uma aprovação acelerada para o migalastate em cápsulas de 123 mg. O fármaco está indicado para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry e com uma mutação suscetível do gene α-galactosidase A (GLA) com base em dados de ensaios "in vitro".

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Está a decorrer uma campanha de crowdfunding promovida pela United For Fighting Ichtyosis (UFFI), com o principal objetivo de alertar e sensibilizar para a problemática da ictiose lamelar, uma doença de pele rara. No website do projeto vai ser possível encontrar todos os detalhes da pesquisa realizada por esta equipa médica, assim como as contas bancárias da associação que financiará a 100% a pesquisa. O valor angariado vai reverter para o financiamento da investigação.

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