A Amicus Therapeutics anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu uma aprovação acelerada para o migalastate em cápsulas de 123 mg. O fármaco está indicado para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry e com uma mutação suscetível do gene α-galactosidase A (GLA) com base em dados de ensaios "in vitro".

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A Amicus Therapeutics, empresa mundial que opera na vanguarda das doenças raras e órfãs, anunciou, hoje, a aprovação de migalastat, a primeira terapia de elevada precisão para doentes com Fabry, em Portugal. A terapêutica está indicada para o tratamento de longa duração em adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry.

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