Alnylam recebe aprovação de lumasiran na UE para o tratamento da HP1 em todas as faixas etárias
16/12/2020 16:13:25
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Alnylam recebe aprovação de lumasiran na UE para o tratamento da HP1 em todas as faixas etárias

A Alnylam Pharmaceuticals anunciou que a Comissão Europeia (CE) concedeu a autorização de introdução no mercado ao lumasiran, uma terapêutica de ARNi, para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1) em todas as faixas etárias.

 

“Até agora, não havia quaisquer opções de tratamento aprovadas para a HP1 na Europa, pelo que isto é um marco com potencial para mudar as vidas das pessoas diagnosticadas com esta doença ultrarrara e debilitante, muitas das quais são bebés e crianças, e das suas famílias. O lumasiran irá resolver a necessidade urgente não satisfeita que existe para os doentes com HP1 e a respetiva aprovação de hoje marca o nosso compromisso contínuo para com as comunidades com doenças raras”, afirma o Prof. Doutor John Maraganore, CEO da Alnylam Pharmaceuticals.

O responsável continua: “A Alnylam desenvolveu o lumasiran desde a identificação do composto até à aprovação regulamentar em apenas seis anos e iremos avançar com o mesmo sentido de urgência à medida que trabalhamos com autoridades de avaliação de tecnologias de saúde nacionais de toda a Europa para levar o lumasiran aos doentes”.

O lumasiran é uma terapêutica de ARNi que tem como alvo o ARNm do hidroxiácido oxidase 1 (HAO1) que codifica a glicolato oxidase (GO), uma enzima a montante do defeito que causa a doença na HP1.  Ao degradar o ARNm do HAO1 e ao reduzir a síntese da GO, o lumasiran interrompe a produção de oxalato, o metabolito tóxico que contribui diretamente para as manifestações clínicas da HP1.

“A HP1 afeta doentes de todas as idades. É particularmente devastadora quando os bebés nascem com esta condição e desenvolvem insuficiência renal nos primeiros meses de vida. Os doentes com HP1 desenvolvem cálculos renais a partir da produção excessiva de oxalato e, em muitos deles, verificamos um declínio progressivo da função renal, que, em última instância, pode resultar em doença renal em fase terminal potencialmente fatal”, sustenta a Dr.ª Sally-Anne Hulton, nefrologista pediátrica consultora do Birmingham Women’s and Children’s Hospital NHS Trust, no Reino Unido.

“Até há pouco tempo, as únicas opções de tratamento disponíveis eram o transplante combinado de fígado e rins, com a vitamina B6 a abrandar a insuficiência renal num número limitado de doentes sensíveis”, complementa. 

Nesse sentido, a especialista salienta que, “pela primeira vez, o lumasiran proporciona a quem trata crianças e adultos com HP1 uma nova opção terapêutica para combater a causa raiz desta doença e prevenir a produção de oxalato”, já que “os dados mostram reduções significativas e sustentadas de oxalato na urina e no plasma, com um encorajador perfil de segurança e tolerabilidade, dando-nos esperança para melhorar os cuidados destes doentes”.

O Dr. Brendan Martin, acting head of Europe, Canada, Middle East and Africa (CEMEA) da Alnylam, realça que a farmacêutica pretende “trabalhar com as autoridades de Saúde de toda a Europa para alcançar acordos para o acesso responsável e sustentável ao lumasiran para dar resposta à população diversificada de doentes afetada pela HP1, desde bebés até adultos”, adaptando-se ao contexto local. 

“O nosso objetivo é garantir que todos os doentes necessitados têm acesso ao lumasiran, ao mesmo tempo que minimizamos a incerteza orçamental para os serviços de saúde”, conclui.

A aprovação na União Europeia (UE) é baseada nos resultados de segurança e eficácia dos estudos de Fase 3 ILLUMINATE-A e ILLUMINATE-B do lumasiran. No estudo ILLUMINATE-A, realizado em adultos e crianças com seis ou mais anos de idade, o lumasiran alcançou o parâmetro de avaliação primário com uma redução média de 53% de oxalato na urina comparativamente ao placebo e demonstrou uma redução média de 65% de oxalato na urina comparativamente ao início do tratamento. 84% dos doentes alcançaram níveis de oxalato na urina normais ou quase normais e mais de metade dos doentes (52%) alcançou a normalização, em comparação com 0% no grupo placebo. 

Os resultados do estudo principal ILLUMINATE-A foram apresentados em junho deste ano no Congresso Internacional virtual da European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA). 

No estudo de Fase 3 ILLUMINATE-B, os resultados de eficácia e o perfil de segurança do lumasiran em bebés e crianças com menos de seis anos de idade foram semelhantes aos observados no ILLUMINATE-A. Os resultados do estudo pediátrico ILLUMINATE-B foram apresentados a 22 de outubro, no Congresso Anual da American Society of Nephrology (ASN).

O lumasiran recebeu a designação de Medicamento Prioritário (PRIME) por parte da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), bem como a designação de Medicamento Órfão na UE.  Recebeu também uma Avaliação Acelerada por parte da EMA, atribuída a medicamentos considerados prioritários para o interesse de saúde pública e inovação terapêutica, sendo concebida para que novos tratamentos cheguem mais rapidamente aos doentes.  Esta aprovação na UE é emitida em seguimento do parecer favorável do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP), em outubro de 2020.


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