Síndrome de quilomicronemia familiar: volanesorseno demonstra "perfil de segurança e eficácia"
04/09/2019 17:27:20
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Síndrome de quilomicronemia familiar: volanesorseno demonstra "perfil de segurança e eficácia"

Foi demonstrado um "perfil de segurança e eficácia" no fármaco volanesorseno em pessoas com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Estes são os resultados finais do estudo de fase 3 APPROACH, que foram já publicados no New England Journal of Medicine e anunciados pela Akcea Therapeutics, uma afiliada da Ionis Pharmaceuticals.

 

A FCS é uma doença ultra rara debilitante que pode alterar a vida do doente. É causada pela alteração na produção ou na função da enzima lipoproteína lípase (LPL) responsável pela degradação de quilomícrons, lipoproteínas ricos em triglicerídeos. Esta situação resulta em níveis extremamente altos de triglicerídeos responsáveis por um risco significativo de doença, incluindo pancreatite aguda imprevisível e potencialmente fatal, bem como complicações crónicas devido a lesões permanentes nos órgãos. Estima-se que entre três mil a cinco mil pessoas vivam com FCS em todo o mundo. O volanesorseno foi concebido para reduzir a produção de apolipoproteína C-III (apoC-III), uma proteína produzida no fígado que desempenha um papel central na regulação dos triglicéridos plasmáticos.

"Os resultados do estudo APPROACH indicam que o volanesorseno reduz os níveis de triglicerídeos abaixo do limite para o risco de pancreatite aguda induzida por triglicerídeos na maioria dos doentes", disse o Prof. Doutor Marcello Arca, chefe da unidade de lipídios e aterosclerose do Hospital Universitário Policlínico Umberto I.

“A pancreatite aguda é uma das consequências mais graves da FCS, causando hospitalização, faltas ao trabalho ou escola, diminuição do tempo com a família, além do potencial dano permanente do órgão ou morte. O volanesorseno é um tratamento promissor que pode reduzir significativamente o impacto negativo da carga da FCS para os doentes e suas famílias”.

O estudo APPROACH foi um estudo clínico de fase 3, realizado com dupla ocultação, aleatorizado, e controlado por placebo, desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do volanesorseno em doentes com FCS. É o maior estudo já realizado com doentes portadores de FCS até o momento, envolvendo 66 doentes de 40 centros de tratamento diferentes distribuídos por 12 países.

Os resultados do estudo APPROACH mostram que os doentes com FCS tratados com volanesorseno alcançaram uma redução média significativa nos níveis de triglicerídeos de 77% em relação aos valores basais (redução média de 94% quando comparado com o grupo placebo) após três meses de tratamento. Os níveis de apoC-III também diminuíram em média 84% em relação aos valores basais após três meses (P <0,001) de tratamento com volanesorseno. As reações adversas mais frequentes foram reações no local de injeção e diminuição de plaquetas.

“Estamos muito satisfeitos que o The New England Journal of Medicine reconheça a importância dos dados do APPROACH e o potencial do volanesorseno para colmatar uma área de significativa necessidade sem resposta no tratamento da FCS”, afirma o Prof. Doutor Louis O’Dea, chief medical officer da Akcea Therapeutics.

“O volanesorseno é o único tratamento aprovado para a FCS. Estamos a trabalhar para tornar o volanesorseno disponível para os doentes na Europa, começando já na Alemanha este mês. A nossa esperança é que estejamos em condições de disponibilizar o volanesorseno a doentes com FCS noutros países que precisam com celeridade de um tratamento aprovado”.

“Esta publicação dos resultados do estudo APPROACH e a recente aprovação pela União Europeia do volanesorseno demonstram claramente o perfil de segurança e eficácia deste medicamento para doentes com FCS. Estamos focados, em conjunto com a Akcea, em disponibilizar este medicamento tão necessário para os doentes que vivem com esta doença grave e que estão à espera para ter o volanesorseno como opção de tratamento”, explica o Prof. Doutor Brett P. Monia, diretor de operações da Ionis Pharmaceuticals.

Para os interessados, o estudo "Volanesorseno e níveis de triglicerídeos n Síndrome de Quilomicronemia Familiar” pode ser aqui consultado.

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