Investigação portuguesa em fibrose quística recebe bolsa internacional
13/12/2018 15:36:49
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Investigação portuguesa em fibrose quística recebe bolsa internacional

Foi atribuída recentemente, pela Gilead Sciences, a Bolsa de Investigação Internacional em fibrose quística, que, pela primeira vez, considerou para avaliação projetos provenientes da região europeia, além dor originário do Canadá e dos Estados Unidos da América. Um dos vencedores das bolsas foi para uma investigação da Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa.

 

A investigação, “Identification of Novel CFTR Traffic Correctors Among FDA-Approved Drugs”, está a ser desenvolvida pelo Dr. Miquéias Lopes-Pacheco, no departamento dirigido pela Prof.ª Doutora Margarida Amaral, reconhecida investigadora nesta área com inúmeras publicações em revistas internacionais da especialidade. O prémio recebido de 250 mil euros vai ser distribuído ao longo de dois anos.

A fibrose quística é uma doença genética fatal causada por mutações no gene CFTR. Embora ainda não exista uma cura, novos fármacos que atuam na causa da doença, ou seja, nos defeitos causados pela mutação neste gene, têm vindo a ser descobertos. Estes fármacos são chamados de moduladores da CFTR.

O objetivo deste projeto é identificar novos corretores (uma classe de moduladores da CFTR) numa biblioteca de compostos com 1.612 princípios ativos já aprovados pelo FDA para outros fins terapêuticos. Para tal, um ensaio de microscopia de alto rendimento será utilizado para identificar os compostos que podem corrigir o defeito da mutação F508del, que é a mais prevalente nos doentes com fibrose quística. Posteriormente, estes resultados serão validados por ensaios bioquímicos e de fisiologia celular em linhagens celulares e cultura primária de células nasais e brônquicas obtidas destes doentes. Além disso, compostos que atuem como corretores da mutação F508del serão testados noutras mutações no gene CFTR, com o intuito de identificar compostos que poderiam vir a ser um tratamento eficiente para doentes portadores de mutações mais raras.

A missão deste programa da Gilead Sciences em fibrose quística é contribuir para a investigação inovadora geradora de conhecimento nos campos da fibrose quística pediátrica e do adulto e apoiar investigadores juniores do Canadá, da Europa ou dos Estados Unidos.

A Gilead Sciences tem a expetativa de que os projetos de investigação apoiados por estas bolsas aperfeiçoem a compreensão da fibrose quística.

 

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