Num comunicado divulgado à comunicação social, a diretora da Alnylam Pharmaceuticals para a Europa, Dr.ª Theresa Heggie, refere que esta aprovação é o “culminar de muitos anos de dedicação e marca o próximo passo no sentido de proporcionar um tratamento com o potencial de mudar a vida dos doentes com amiloidose ATTRh e das suas famílias”.

“Este é o início de um novo capítulo no tratamento desta doença rara e fatal, de rápida progressão”, acrescenta, agradecendo “aos doentes que participaram nos ensaios clínicos de ONPATTROTM e respetivas famílias e cuidadores que os apoiaram, bem como aos investigadores e colaboradores dos estudos, sem os quais este importante passo não seria alcançado”.

“Até recentemente, os doentes diagnosticados com amiloidose ATTR hereditária enfrentavam um futuro incerto”, afirma o Prof. Doutor Philip N. Hawkins, do Centro Nacional da Amiloidose.
“A falta de tratamentos para travar ou reverter a progressão da doença resultou num declínio gradual e inevitável na capacidade para desempenhar atividades diárias, colocando um grande fardo não apenas sobre o próprio doente, mas também sobre os seus parceiros e familiares, muitos dos quais acabam por se tornar cuidadores a tempo inteiro”, adianta o especialista.

Muitas doenças graves, crónicas e potencialmente fatais, como a amiloidose ATTRh, são causadas por uma falha ou mutação que interfere na forma como o corpo produz as proteínas, sendo o ARNi uma abordagem nova no tratamento dessas doenças. Tem como alvo a proteína defeituosa responsável pela doença em vez de se focar no tratamento dos sintomas.

A decisão da CE baseou-se na avaliação dos efeitos de patisiran em doentes com amiloidose ATTRh com polineuropatia e no seu perfil de segurança, conforme demonstrado no estudo de fase 3, APOLLO. O resumo das características do medicamento (RCM) inclui dados obtidos no estudo APOLLO sobre os parâmetros de avaliação principais e secundários, assim como sobre os parâmetros exploratórios cardíacos.

A Agência Europeia de Medicamentos avaliou patisiran no âmbito do processo de avaliação acelerada concedido a medicamentos considerados de grande interesse para a Saúde Pública e inovação terapêutica.