Food and Drug Administration aprova migalastate para tratamento de determinados doentes adultos com doença de Fabry
21/08/2018 15:42:36
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Food and Drug Administration aprova migalastate para tratamento de determinados doentes adultos com doença de Fabry

A Amicus Therapeutics anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu uma aprovação acelerada para o migalastate em cápsulas de 123 mg. O fármaco está indicado para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry e com uma mutação suscetível do gene α-galactosidase A (GLA) com base em dados de ensaios "in vitro".

O medicamento foi aprovado nos termos da via de Aprovação Acelerada da Subparte H com base na redução dos níveis de substrato de globotriaosilceramida (GL-3) nas células capilares intersticiais do rim. Como condição para a aprovação acelerada, a Amicus Therapeutics irá continuar a estudar o fármaco num programa de confirmação de fase 4. O medicamento traduz-se numa cápsula tomada uma vez, à mesma hora do dia em dias alternados.

A FDA aprovou o migalastate para 348 variantes genéticas suscetíveis de GLA, sendo o primeiro medicamento oral para a doença de Fabry, e a primeira nova terapêutica aprovada para o tratamento da doença nos Estados Unidos da América (EUA) em mais de 15 anos.

Num comunicado divulgado à comunicação social, o presidente e diretor executivo da Amicus Therapeutics, Inc., Dr John F. Crowley, afirmou que “esta aprovação de migalastate por parte da FDA é um momento transformador para as pessoas que vivem com doença de Fabry nos EUA, uma vez que dá aos pacientes adultos com mutação suscetível de GLA uma nova opção de tratamento, pela primeira vez, em mais de 15 anos”.

“As pessoas com doenças raras costumam ter opções de tratamento limitadas, pelo que os trabalhos de investigação que conduzam a novas terapêuticas são fundamentais. Como médico e investigador, tratei o primeiro paciente de todos a receber Galafold num ensaio clínico. Hoje, muitos anos depois, fico satisfeito por saber que haverá mais pacientes a ter acesso a este medicamento de precisão”, afirma o Prof. Doutor Raphael Schiffmann, licenciado em Medicina e mestre em Ciências Médicas, diretor do Baylor Scott & White Research Institute, Kimberly H. Courtwright e do Joseph W. Summers Institute of Metabolic Disease em Dallas.

A aprovação da FDA baseou-se em dados do ensaio clinico de fase 3, em doentes sem tratamento prévio (Estudo 011, ou FACETS), que demonstrou a eficácia do fármaco, incluindo uma redução na quantidade de substrato acumulado nos capilares intersticiais do rim. Os efeitos secundários mais comuns relacionados foram dor de cabeça, nasofaringite, infeção do trato urinário, náuseas e pirexia.

“Hoje é um dia de celebração há muito esperado para todos aqueles que, como nós, vivem com a doença e defendem quem a tem, em especial para aqueles que participaram no desenvolvimento de Galafold nos Estados Unidos”, afirmou o Dr. Jack Johnson, fundador e diretor executivo do Fabry Support & Information Group.

A Amicus Therapeutics irá lançar o fármaco de imediato. Com esta aprovação, doentes em 20 países de todo o mundo têm acesso comparticipado ao medicamento, aprovado na Austrália, Canadá, União Europeia, Israel, Japão, Coreia do Sul, Suíça e EUA. A aprovação em Taiwan encontra-se em espera.


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