“A recomendação do CHMP coloca-nos um passo mais perto de alcançar um objetivo que a companhia ambiciona desde há muito anos, que consiste em colocar no mercado uma classe totalmente nova de medicamentos inovadores - a terapêutica de RNAi, a qual esperamos que transforme o tratamento dos doentes que vivem com o impacto devastador desta doença hereditária”, refere o Prof. Doutor John Maraganore, diretor executivo da Alnylam Pharmaceuticals.
“A amiloidose ATTRh é uma doença progressivamente debilitante que afeta os doentes e as suas famílias, geralmente, no auge das suas vidas. Estamos preparados para lançar patisiran, acompanhando a decisão da Comissão Europeia (CE), e esperamos que ajude a satisfazer a necessidade premente de novas opções de tratamento para os doentes que vivem com amiloidose ATTRh na Europa”, declara a Dr.ª Theresa Heggie, diretora da Alnylam Pharmaceuticals para a Europa. O parecer positivo do CHMP para patisiran é suportado pelos resultados do estudo clínico principal de fase III APOLLO, publicado na edição de julho de 2018 do The New England Journal of Medicine (NEJM), e referidos no Resumo das Características do Medicamento (RCM) recomendado pelo CHMP.
Patisiran foi revisto pela Agência Europeia do Medicamento (EMA) ao abrigo de procedimentos de avaliação acelerada, um procedimento concebido a medicamentos que o CHMP considera serem de grande interesse para a saúde pública e para a inovação terapêutica. Um parecer positivo do CHMP é um dos passos finais antes da Autorização de Introdução no Mercado ser concedida pela Comissão Europeia. A Comissão Europeia irá agora avaliar a recomendação do CHMP para apresentar a sua decisão final, aplicável aos 28 estados-membros da UE, e adicionalmente à Islândia, Liechtenstein e Noruega.
Patisiran está, atualmente, sob revisão prioritária como Breakthrough Therapy (Terapêutica Inovadora) na Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de doentes com amiloidose ATTRh. A FDA estabeleceu a data de 11 de agosto de 2018 como data limite para a revisão. Os registos regulamentares noutros mercados, incluindo o Japão, estão a ser finalizados para submissão no final de 2018.
