Aprovado o primeiro tratamento oral e de elevada precisão para a doença de Fabry
16/01/2018 15:22:59
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Aprovado o primeiro tratamento oral e de elevada precisão para a doença de Fabry

A Amicus Therapeutics, empresa mundial que opera na vanguarda das doenças raras e órfãs, anunciou, hoje, a aprovação de migalastat, a primeira terapia de elevada precisão para doentes com Fabry, em Portugal. A terapêutica está indicada para o tratamento de longa duração em adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry.

Migalastat chega a Portugal depois de a Comissão Europeia ter concedido a primeira aprovação do medicamento para o tratamento de longa duração de doentes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível. Fora da União Europeia, o Galafold está aprovado na Suíça, Israel, Austrália e Canadá.

“O migalastat é o primeiro tratamento oral, bem como a primeira terapia de elevada precisão para pacientes com Fabry, tendo em conta o seu perfil genético”, começa por afirmar o Dr. Fermín Rivas, general manager para Portugal e Espanha da Amicus Therapeutics, acrescentando que o medicamento representa “uma inovação no combate da doença de Fabry nos últimos 15 anos”.

Já o Prof. Doutor João Paulo Oliveira, chefe da divisão de Genética Clínica do Hospital São João e professor na Faculdade de Medicina da Universidade do Porto, dá as “boas-vindas” à terapêutica, em nome da comunidade médica e garante o mecanismo de ação de migalastat representa “um novo paradigma terapêutico”.

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