Polineuropatia amiloidótica familiar ATTR: resultados positivos de patisiran em estudo de fase 3
26/09/2017 16:09:18
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Polineuropatia amiloidótica familiar ATTR: resultados positivos de patisiran em estudo de fase 3

A Alnylam Pharmaceuticals, empresa líder em terapêutica de RNAi, e a Sanofi Genzyme, unidade de negócios global de cuidados especializados da Sanofi, anunciaram hoje, 26 de setembro, que o estudo de Fase 3 APOLLO sobre o patisiran, uma terapêutica de RNAi experimental que está a ser desenvolvido para doentes com polineuropatia amiloidótica familiar ATTR (hATTR), alcançou o seu parâmetro de avaliação de eficácia primário e todos os parâmetros de avaliação secundários.

O parâmetro primário de avaliação para o estudo foi a alteração desde a situação basal na classificação de compromisso neuropático modificada (mNIS+7) aos 18 meses. O parâmetro de avaliação secundário principal foi melhoria na qualidade de vida avaliada pelo Questionário Norfolk de qualidade de vida - neuropatia diabética (Norfolk QOL-DN).

“É com grande orgulho que registamos os primeiros resultados positivos de um estudo na Fase 3 de uma terapêutica de RNAi, assinalando a possível chegada de uma classe de medicamentos totalmente nova. Este momento é o culminar de uma jornada de 15 anos de intenso trabalho por inúmeros colaboradores que ultrapassaram enormes desafios científicos e empresariais para que a terapêutica de RNAi se tornasse realizada”, refere o Dr. John Maraganore, diretor executivo da Alnylam. “Este é um marco incrivelmente empolgante para a Alnylam e RNAi e, mais importante, para os doentes, para os médicos responsáveis pelos tratamentos e para as famílias. Expressamos igualmente a nossa mais profunda gratidão a todos os doentes, investigadores e equipas do estudo que participaram no estudo APOLLO, que tornaram este progresso científico importante possível”.

O ensaio APOLLO incluiu 225 doentes com polineuropatia amiloidótica familiar ATTR (hATTR), representando 39 genótipos em 44 centros de estudo em 19 países em todo o mundo. Os doentes foram aleatorizados em 2:1 para o patisiran ou placebo, com o placebo a ser administrado por via intravenosa a 0,3 mg/kg uma vez a cada três semanas durante 18 meses.

“Os doentes que vivem com polineuropatia amiloidótica familiar ATTR (hATTR) enfrentam um avanço inevitável e doloroso da sua doença incapacitante”, explica o Dr. Akshay Vaishnaw, vice-presidente executivo, I&D da Alnylam. “Acreditamos que os dados bastante motivadores do APOLLO demonstram o potencial para o patisiran experimental para ajudar a melhorar as vidas dos doentes com amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia. O nosso objetivo imediato é agora enviar estes dados às autoridades de saúde mundiais”.

Com base nestes resultados positivos, a Alnylam espera enviar o primeiro pedido de novo medicamento no final de 2017 e o primeiro pedido de autorização de introdução no mercado pouco tempo depois. A Sanofi Genzyme está atualmente a preparar os processos reguladores para o patisiran no Japão, Brasil e outros países, começando no primeiro semestre de 2018. Pendente de aprovações reguladoras, a Alnylam irá comercializar o patisiran nos EUA, Canadá e Europa Ocidental, com a Sanofi Genzyme a comercializar o produto no resto do mundo.

“Este é um passo significativo que sustenta a nossa crença de que a terapêutica de RNAi tem o potencial de se tornar uma nova classe inovadora de medicamentos para doentes com doenças genéticas raras”, declara o Dr. Elias Zerhouni, presidente, I&D Global, Sanofi. “Os dados APOLLO sugerem que o patisiran poderá ajudar a melhorar as vidas das pessoas que vivem com polineuropatia amiloidótica familiar ATTR (hATTR), uma população de doentes com necessidade urgente de opções de tratamento adicionais. Esperamos trabalhar com a Alnylam para disponibilizar o patisiran em todo o mundo, tão rapidamente quanto possível”.

Os resultados completos, incluindo dados de uma análise exploratória do subgrupo de doentes com envolvimento cardíaco, serão apresentados no 1.º Congresso Europeu para Amiloidose ATTR para doentes e médicos, no próximo dia 2 de novembro, em Paris, França.

O APOLLO é o maior estudo aleatorizado já realizado nesta doença. Quase todos os doentes elegíveis que concluíram o APOLLO passaram para o estudo de Extensão em regime aberto (OLE) do APOLLO e continuam a receber patisiran.


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