Aprovado primeiro medicamento para tratamento da fibrose quística
06/01/2017 15:40:28
Partilhar por emailShare on Google+Partilhar no facebookPartilhar no linkedinPartilhar no twitter
Aprovado primeiro medicamento para tratamento da fibrose quística

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated chegou a acordo com a Associação Federal Alemã de Seguradoras Estatutárias relativamente ao preço e reembolso para a combinação lumacaftor/ivacaftor.

Lumacaftor/ivacaftor é o primeiro medicamento destinado ao tratamento da causa subjacente da fibrose quística (FQ) em pessoas com 12 ou mais anos, com duas cópias da mutação F508del do gene do regulador de condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR). A FQ é uma doença genética rara e potencialmente fatal provocada pela ausência total ou presença de uma forma defeituosa da proteína CFTR, como resultado de uma mutação do gene CFTR. A doença está presente desde o nascimento e provoca o aparecimento de infeções pulmonares crónicas e danos progressivos em vários órgãos em todo o corpo.

O anúncio foi o resultado de uma profunda avaliação dos benefícios do medicamento pela Comissão Conjunta Federal da Alemanha (G-BA), a qual reconheceu os "benefícios adicionais consideráveis" do lumacaftor/ivacaftor em pessoas com FQ que possuam duas cópias da mutação F508del. O lumacaftor/ivacaftor tem estado disponível na Alemanha para doentes elegíveis, pois havia já obtido uma autorização de comercialização da Comissão Europeia.

"A fibrose quística é uma doença progressiva, o que significa que, a cada dia que passa, a função pulmonar vai-se deteriorando e os doentes vão ficando pior," referiu David Gillen, M.D. Vice-presidente de Assuntos Regulamentares Internacionais da Vertex. "Estamos felizes por as autoridades alemãs terem aprovado o reembolso do lumacaftor/ivacaftor para todos os doentes elegíveis. A aprovação do reembolso reconhece o valor clínico do lumacaftor/ivacaftor e a necessidade do contínuo investimento da Vertex na pesquisa e desenvolvimento de novos medicamentos destinados a duas em cada três pessoas com FQ que ainda aguardam por um tratamento para a causa subjacente à sua forma da doença."


Pesquisa

Publicações

Prev Next

Médico News, 37, janeiro/fevereiro 2019

Farmacêutico News, 37, janeiro/fevereiro 2019

Hematologia e Oncologia, 24, dezembro 2018

15.º Congresso Português de Diabetes, n.3

  SIDA, 37, janeiro/fevereiro 2019