O medicamento é a nova terapêutica recombinante de Fator VIII da CSL Behring para o tratamento da hemofilia A em adultos e crianças, sendo a primeira e única molécula de cadeia única. Foi desenhado especificamente para proteção de longa duração contra hemorragias, com intervalos de administração de apenas duas a três vezes por semana. Nos ensaios clínicos, o Fator VIII recombinante anti hemofílico de cadeia única demonstrou um perfil de segurança favorável não tendo sido detetados inibidores em doentes tratados em regime de profilaxia.
“Durante 100 anos, a CSL Behring focou-se na investigação e desenvolvimento de terapêuticas inovadoras que correspondessem às necessidades e desafios de tratamento que os doentes com hemofilia A enfrentam”, afirma o Dr. Andrew Cuthbertson, diretor científico, de investigação e desenvolvimento da CSL Limited. “O parecer positivo da CHMP coloca-nos a um passo de fazer chegar esta nova opção terapêutica aos doentes da União Europeia com hemofilia A. Uma vez aprovado, o medicamento permitirá que adultos e crianças tenham acesso a uma terapêutica que reflete o nosso compromisso de desenvolver e comercializar terapêuticas biológicas específicas e inovadoras que permitem aos doentes viver em pleno as suas vidas”, acrescenta.
A hemofilia A afeta principalmente os homens e é um distúrbio hemorrágico congénito causado por deficiência de Fator VIII. As pessoas com hemofilia A sofrem hemorragias prolongadas e espontâneas, em especial nos músculos, articulações e órgãos internos. De acordo com a World Federation of Hemophilia, uma em cada 10 mil pessoas nasce com hemofilia, a maioria das quais maioritariamente com hemofilia A.
