Patisiran recebe parecer positivo do CHMP para o tratamento da amiloidose ATTR hereditária em adultos com polineuropatia de estadio 1 e 2
31/07/2018 15:03:59
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Patisiran recebe parecer positivo do CHMP para o tratamento da amiloidose ATTR hereditária em adultos com polineuropatia de estadio 1 e 2

A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. anunciou recentemente que o Comité dos Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitiu um parecer positivo que recomenda a autorização de introdução no mercado de patisiran para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh) em adultos com polineuropatia de estadio 1 ou estadio 2.

“A recomendação do CHMP coloca-nos um passo mais perto de alcançar um objetivo que a companhia ambiciona desde há muito anos, que consiste em colocar no mercado uma classe totalmente nova de medicamentos inovadores - a terapêutica de RNAi, a qual esperamos que transforme o tratamento dos doentes que vivem com o impacto devastador desta doença hereditária”, refere o Prof. Doutor John Maraganore, diretor executivo da Alnylam Pharmaceuticals.

“A amiloidose ATTRh é uma doença progressivamente debilitante que afeta os doentes e as suas famílias, geralmente, no auge das suas vidas. Estamos preparados para lançar patisiran, acompanhando a decisão da Comissão Europeia (CE), e esperamos que ajude a satisfazer a necessidade premente de novas opções de tratamento para os doentes que vivem com amiloidose ATTRh na Europa”, declara a Dr.ª Theresa Heggie, diretora da Alnylam Pharmaceuticals para a Europa. O parecer positivo do CHMP para patisiran é suportado pelos resultados do estudo clínico principal de fase III APOLLO, publicado na edição de julho de 2018 do The New England Journal of Medicine (NEJM), e referidos no Resumo das Características do Medicamento (RCM) recomendado pelo CHMP.

Patisiran foi revisto pela Agência Europeia do Medicamento (EMA) ao abrigo de procedimentos de avaliação acelerada, um procedimento concebido a medicamentos que o CHMP considera serem de grande interesse para a saúde pública e para a inovação terapêutica. Um parecer positivo do CHMP é um dos passos finais antes da Autorização de Introdução no Mercado ser concedida pela Comissão Europeia. A Comissão Europeia irá agora avaliar a recomendação do CHMP para apresentar a sua decisão final, aplicável aos 28 estados-membros da UE, e adicionalmente à Islândia, Liechtenstein e Noruega.

Patisiran está, atualmente, sob revisão prioritária como Breakthrough Therapy (Terapêutica Inovadora) na Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de doentes com amiloidose ATTRh. A FDA estabeleceu a data de 11 de agosto de 2018 como data limite para a revisão. Os registos regulamentares noutros mercados, incluindo o Japão, estão a ser finalizados para submissão no final de 2018.