Infarmed aprova medicamento órfão para a DMD
06/02/2018 17:21:19
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Infarmed aprova medicamento órfão para a DMD

A Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) aprovou o atalureno, o primeiro medicamento órfão para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) e uma mutação "Non Sense", em fase ambulatória. Esta aprovação vai permitir que, logo após a confirmação do diagnóstico, exclusivamente para esta mutação, as crianças afetadas possam iniciar o tratamento que poderá permitir um alargamento da fase de marcha e uma menor degradação da massa muscular.

Depois do Reino Unido e da Itália, o tratamento, que irá permitir uma melhoria substancial da qualidade de vida e da autonomia dos doentes, é já uma realidade em Portugal. Em comunicado, a Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN) considera que a comparticipação total deste fármaco, por parte do Serviço Nacional de Saúde (SNS), abriu uma nova era: a dos medicamentos órfãos para as doenças neuromusculares.

A APN diz estar empenhada "em participar, de forma construtiva, na criação de soluções e de caminhos, para uma diminuição significativa dos tempos de aprovação dos novos medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras".

Desde que foram iniciados os ensaios clínicos de fase 3, a APN foi sendo informada dos resultados, estando sempre na primeira linha pela aprovação deste tratamento logo que foram conhecidas as autorizações por parte da Agência Europeia do Medicamento (EMA).