Depois do Reino Unido e da Itália, o tratamento, que irá permitir uma melhoria substancial da qualidade de vida e da autonomia dos doentes, é já uma realidade em Portugal. Em comunicado, a Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN) considera que a comparticipação total deste fármaco, por parte do Serviço Nacional de Saúde (SNS), abriu uma nova era: a dos medicamentos órfãos para as doenças neuromusculares.

A APN diz estar empenhada "em participar, de forma construtiva, na criação de soluções e de caminhos, para uma diminuição significativa dos tempos de aprovação dos novos medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras".

Desde que foram iniciados os ensaios clínicos de fase 3, a APN foi sendo informada dos resultados, estando sempre na primeira linha pela aprovação deste tratamento logo que foram conhecidas as autorizações por parte da Agência Europeia do Medicamento (EMA).