A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. anunciou recentemente que o Comité dos Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitiu um parecer positivo que recomenda a autorização de introdução no mercado de patisiran para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh) em adultos com polineuropatia de estadio 1 ou estadio 2.

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Amanhã, 16 de junho, assinala-se o Dia Nacional de Luta contra a Paramiloidose. A recente descoberta do RNA de interferência (RNAi) parece representar uma nova esperança no tratamento da amiloidose ATTR hereditária (ATTRh), uma doença genética grave e progressivamente debilitante. Ao todo, estima-se que existam cerca de dois mil doentes em Portugal e 50 mil em todo o mundo, que, não tendo ainda cura, representa um forte impacto na qualidade de vida e uma diminuição da esperança média de vida.

 

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