A Alnylam lançou um programa de apoio às associações de doentes de todo o mundo, com o objetivo de motivar estas organizações a desenvolver projetos que abordem as necessidades ainda não respondidas dos doentes com doenças raras. “Advocacy for Impact Grants” é o nome do projeto que pretende reconhecer iniciativas que permitam aumentar o conhecimento sobre as doenças raras, a formação e a capacitação dos doentes e da comunidade e/ ou a melhoria dos cuidados de saúde prestados a estes doentes.

 

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A Alnylam Pharmaceuticals anunciou no final do mês de agosto que a Comissão Europeia (CE) concedeu a autorização de introdução no mercado do patisiran para o tratamento da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (ATTRh) em adultos com polineuropatia de fase 1 ou 2. O fármaco, desenvolvido a partir de uma descoberta científica vencedora de um Prémio Nobel, é a primeira terapêutica de ARN de interferência (ARNi) aprovada na União Europeia.

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A Alnylam Pharmaceuticals, empresa líder em terapêutica de RNAi, e a Sanofi Genzyme, unidade de negócios global de cuidados especializados da Sanofi, anunciaram hoje, 26 de setembro, que o estudo de Fase 3 APOLLO sobre o patisiran, uma terapêutica de RNAi experimental que está a ser desenvolvido para doentes com polineuropatia amiloidótica familiar ATTR (hATTR), alcançou o seu parâmetro de avaliação de eficácia primário e todos os parâmetros de avaliação secundários.

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